全球新药审批进入井喷期 AdAlta药物公司竞逐“孤儿药”蓝海

ACB News《澳华财经在线》1月11日讯美国食药监总局(FDA)药物评估和研究中心(CDER)在年度报告中，将FDA在2018年的工作定义为“创新、效率和新进展的一年”：2018年FDA批准了59个新药上市，创下历史新高。

2018年也是中国新药审批的“井喷之年”。中国国家药监局(NMPA)前所未有地批准了48个全新药物上市。中美两国新药审批的加快，使2018年成为20年来批准新药最多的一年。

掘金“孤儿药”

在获批新药的类别上，中国依旧抗癌药占比最高，共有17个肿瘤药物获批。往年FDA获批的肿瘤药也是最大头，但今年“孤儿药”强势胜出，在CDER发布的《2018年新药治疗批准》报告中，59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物，影响人数在20万或更少的罕见疾病上。

罕见病人群虽小，罕见病药物却是一门大生意。罕见病药物又称“孤儿药”。WHO把罕见病定义为患病人数占人口比例的0.65%~1%之间的疾病。罕见病被认为是全球医药产业最具增长潜力的领域之一。2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，年增长率11%，远高于处方药增长率5.3%。到2024年，孤儿药销售额会达到2620亿美元，占全球处方药的1/5。

去年在中国获得炸裂口碑和超高票房的电影《我不是药神》中的药物原型“格列卫”，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。

格列卫是由瑞士诺华公司研制出的人类第一个用于抗癌的分子靶向药，在它问世前，慢性粒细胞白血病被视作绝症，而在格列卫诞生后，慢性粒细胞白血病患者的五年生存率被提高到了85%以上，且生存质量几乎无异于正常人。

对罕见病药物的批准成为FDA去年的一大创新，CDER的59种新药中有34种(58%)是针对罕见疾病的，创下了历史纪录。FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock将这些药物的快速获批归功于四种特定的监管工具：快速通道资格，突破性疗法认定，加速审批和优先审评资格。

在澳大利亚，鼓励研究和营销孤儿药“澳大利亚孤儿药计划”于1997年开始实施。对孤儿药生产商的激励措施包括免除数十万澳元的评估和注册费用。申请进入孤儿药计划的药物呈逐年上升的趋势。从1998年到2008年每年有14个申请，但从2009年到2013年上升到每年27个申请。

AdAlta瞄准“不是癌症的癌症”

在目前已知的诸多罕见病中，特发性肺纤维化发病率呈上升趋势，引起了医学界的特别注意。

特发性肺纤维化患者的肺被形象地称为“丝瓜筋”，这是因为患者肺泡和血管之间的组织增厚，形成疤痕，失去弹性，变得像坚韧的丝瓜筋一般。据相关统计，此病患者有一半在确诊后的两三年内死亡，5年生存率低于30%，死亡率为50％至70％，比多数癌症（如白血病、乳腺癌、结肠癌、子宫瘤、肾癌等）的生存率都低，因此又被称为“不是癌症的癌症”。

美国患此病的人数为135,000，每年有4万人死于该病。澳洲特发性肺纤维化患者为1万人，中国没有确切的统计数据，但据估计目前中国至少有50万名特发性肺纤维化患者。

虽然已有药物可以治疗特发性肺纤维化，但选择并不多。中国工程院院士、广州呼吸疾病研究所荣誉所长钟南山曾专门呼吁中国相关部门能加快审批特发性肺纤维化新药的流程，让更多的中国患者早点获益。

澳交所上市的药物公司AdAlta（ASX：1AD）的目标很简单——将治疗特发性肺纤维化的新药成功推向市场。

AdAlta总部位于墨尔本，于2016年8月在澳大利亚证券交易所上市，IPO募资1000万澳元。这家公司正在利用其技术平台开发新一代抗体（蛋白质治疗药物）疗法“i-body”。

相比于其它药物，i-body疗法所针对的目标更精确，副作用较小。药物可与患者的患病肺组织结合，阻止受纤维化影响的细胞迁移，并不影响健康细胞。

2017年1月， AdAlta宣布使用“i-body”疗法的AD-114药成为FDA认可的孤儿药。 AdAlta将这一新药称为治疗特发性肺纤维化的“一流候选药物”。临床试验前的实验结果表明AD-114对人肺组织具有抗纤维化和抗炎活性，并且效果高于现有的治疗药物，并可用于治疗其他纤维化疾病，包括肝脏和眼睛。

AD-114成为FDA认可的孤儿药之后，可获得可观的研发税收减免、新药申请费减免以及七年的市场独占期。研发孤儿药的公司通常会获得更快的发展、加速的监管审批以及对药物进行高定价。

2018年,AdAlta开始加速进入1期人体临床试验，并将AD-114升级为AD-214，延长了药物的半衰期，增强药物活性，使其适用于更广泛的纤维化疾病领域。7月，AdAlta通过配股成功募集了473万澳元，用于AD-214的制造和临床前研究。