文｜ACB News《澳华财经在线》Bruce
ACB News《澳华财经在线》11月3日讯 澳大利亚领先的创新药研发公司Neuren Pharmaceuticals Limited（ASX：NEU）周一宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予公司旗下在研药物NNZ-2591治疗新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation），为这款面向多种罕见神经系统疾病的创新药物开发带来新的监管进展。
随着此次资格获批，NNZ-2591目前重点开发的四项适应症均已获得美国孤儿药资格。其中，针对Phelan-McDermid综合征（PMS）的研发项目已进入III期临床试验阶段，其他适应症的临床开发及监管准备工作也在持续推进。
Neuren首席执行官兼董事总经理Jon Pilcher表示，公司十分高兴取得这一重要商业里程碑，接下来将继续与FDA讨论HIE适应症的临床开发路径，并推进新药临床试验申请准备工作。
HIE是一种发生于婴儿出生前后、因脑部供氧或血液供应不足而造成的严重脑损伤，可能导致发育迟缓、认知障碍、脑瘫及癫痫等长期健康问题，也是全球新生儿死亡及神经发育障碍的重要原因之一。
根据美国孤儿药相关规定，符合条件的罕见疾病药物在未来获得FDA上市批准后，可享有针对相应适应症的七年市场独占保护，并获得部分监管费用减免等政策支持。
Neuren目前正在开展FDA要求的幼龄动物安全性研究，计划于2027年上半年提交HIE适应症的新药临床试验申请（IND）。
从创新药研发走向国际商业化
澳大利亚在全球生命科学与医疗技术创新领域拥有深厚的科研基础，从人工耳蜗、睡眠呼吸治疗设备到新型生物药物及精准医疗技术，一批源自澳大利亚的创新成果已成功进入国际市场。
澳大利亚贸易投资委员会（Austrade）的行业研究显示，澳大利亚拥有近3000家生命科学相关企业及机构，其中包括约1592家生物技术和医疗技术企业，形成了涵盖基础研究、临床试验、药物开发和国际商业合作的产业体系。
作为澳交所上市的创新药研发企业，Neuren近年来的发展展示了澳大利亚生命科学企业通过自主研发、国际药企授权合作及持续临床创新参与全球医药市场的发展路径。
公司专注于儿童早发性严重神经系统疾病及相关罕见疾病治疗药物的开发，其自主研发的trofinetide已于2023年3月获得美国FDA批准，成为首款获批用于治疗Rett综合征的药物。
该药以DAYBUE为商品名，由美国纳斯达克上市药企Acadia Pharmaceuticals负责全球开发及商业化。Neuren通过双方签订的独家授权协议获得药品销售特许权使用费及相关商业里程碑付款。
2026年上半年，DAYBUE全球净销售额达到2.26亿美元，同比增长25%；为Neuren带来的特许权使用费收入达到2330万美元，同比增长29%。
根据公司8月公布的预测，DAYBUE全年全球净销售额预计达到4.8亿至5.1亿美元，对应Neuren全年特许权使用费收入约5300万至5600万美元。
随着DAYBUE于今年8月获得欧盟上市许可，以及日本临床开发工作的持续推进，其国际市场拓展有望为Neuren未来的授权收入增长带来进一步支持。
NNZ-2591多适应症开发持续推进
在DAYBUE实现商业化的基础上，Neuren正加快推进第二款核心创新药NNZ-2591（ercanetide）的研发，重点针对目前缺乏有效治疗选择的严重神经系统疾病。
其中，针对Phelan-McDermid综合征的III期Koala临床试验已在美国和加拿大展开，计划招募约160名3至12岁的儿童，通过随机、双盲、安慰剂对照研究评估NNZ-2591的安全性及疗效。
公司此前完成的II期开放标签临床研究显示，18名接受治疗的儿童中有16人在临床医生总体改善评估中取得积极结果，为后续III期研究提供了支持。
与此同时，NNZ-2591针对Pitt Hopkins综合征及Angelman综合征的研发项目已完成II期临床研究。公司正在推进Pitt Hopkins综合征下一阶段临床试验方案的监管沟通，并将HIE列为优先发展的新适应症之一。
与已授权Acadia进行全球商业化的trofinetide不同，Neuren目前保留NNZ-2591在PMS、PTHS、HIE及Angelman综合征等主要适应症的全球开发和商业化权益，为未来自主开发或进一步开展国际授权合作保留了空间。
需要指出的是，NNZ-2591目前仍属于在研药物，尚未获得任何国家的上市批准，其后续商业化前景仍取决于临床试验结果及监管审批进展。
近2.87亿澳元资金储备支持后续研发
持续增长的药品授权收入，为Neuren扩大创新药研发投入提供了较为坚实的财务基础。
根据公司2026财年半年报，截至6月30日，Neuren持有现金及短期投资合计约2.865亿澳元。上半年实现总收入4275万澳元（含利息及汇兑收益）同比增长8%，税后净利润约485万澳元。
同期，公司研发支出达到2742万澳元，较去年同期增加约1253万澳元，主要用于推进NNZ-2591针对Phelan-McDermid综合征的III期临床试验。
得益于DAYBUE持续产生的授权收入，公司今年首次推出股息政策并已于10月7日派发每股15澳分的全额附税抵免中期股息。
根据公司9月发布的投资者资料，自DAYBUE于2023年进入市场以来，Neuren累计获得的相关收入已达到约5.43亿澳元。
对于一家仍在持续推进多项创新药临床试验的生物科技企业而言，已经实现商业化的药物产品、较为充足的资金储备以及保留自主知识产权的新药管线，为其后续发展提供了多层次支持。
展望未来，DAYBUE在美国市场的销售增长、欧洲及日本市场拓展，以及NNZ-2591重点适应症的临床试验进展，将继续构成Neuren发展的主要推动因素。
随着新生儿缺氧缺血性脑病项目取得新的监管进展，这家立足澳大利亚、面向全球罕见神经系统疾病治疗市场的创新药企业，正在进一步拓展其药物研发管线及潜在国际商业化空间。
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